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基因编辑治艾滋 向“治愈”又迈一步

2019/9/15 14:15:58 来源:互联网 编辑:匿名

未来,艾滋病有可能通过“基因编辑+骨髓移植”的方式“治愈”。

世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例,被中国科学家完成了。

9月11日,邓宏魁等国内多名生命科学、医学学者在顶级医学期刊《新英格兰医学》杂志上发表的新研究显示:利用CRISPR/Cas9技术,科学家对人造血干细胞进行基因编辑,在动物模型中可长期稳定重建造血系统,其产生的外周血细胞具有抵御艾滋病和白血病能力。“中国科研人员首次完成了基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者”的消息一出,即上热搜,引发关注。

对公众而言,此事涉及的专业术语理解起来,确实有门槛,但因其“首例”字眼,又涉及艾滋病、白血病等难以攻克的绝症,这的确燃起了很多人的希望。而利用CRISPR基因编辑可能实现“功能性治愈艾滋病”,本质上是汲取了当今国内外防治艾滋病的成果,也是利用先进的基因编辑技术获得了治疗艾滋病的突破。

HIV入侵人体的免疫细胞,需要一个入口和受体,这就是CCR5-Δ32基因(德尔塔32基因)编码的受体。如该基因发生突变,HIV就难以依赖,人就不会患艾滋病。但出现这类情况的人,在总人口中是极少数。

2007年,国外科学家对艾滋病患者“柏林病人”移植了有CCR5-Δ32基因突变的供者骨髓后,其血液中的HIV病毒被有效清除,且迄今未见复活。“柏林病人”因此也被视为人类治愈的第一例艾滋病病人。

此疗法成本高昂,且供者极为难找,但也为研究人员指明了另一个方向,如能找到有合适配型的供者骨髓,哪怕没有相关基因突变,也可通过基因编辑,实现对艾滋病的治疗或治愈。

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